BOOST Pharma ApS
BOOST Pharma ApS ist ein biopharmazeutisches Unternehmen im klinischen Stadium, das sich auf die Entwicklung neuartiger Zelltherapien für seltene pädiatrische Skeletterkrankungen spezialisiert hat. Gegründet im Jahr 2019, basiert das Unternehmen auf über zwei Jahrzehnten Forschung von Wissenschaftlern des Karolinska Instituts, insbesondere von Cecilia Götherström und Magnus Westgren. Ihr Fokus liegt auf der Entwicklung von BT-101, einer mesenchymalen Stammzelltherapie zur Behandlung von Osteogenesis imperfecta (OI), auch bekannt als Glasknochenkrankheit. Diese seltene genetische Störung führt zu fragilen Knochen und häufigen Frakturen. BT-101 zielt darauf ab, defektes Knochengewebe zu ersetzen und zu reparieren, indem es die zugrunde liegende genetische Ursache der Krankheit adressiert. Frühere klinische Daten zeigen vielversprechende Ergebnisse: Patienten, die mit BT-101 behandelt wurden, erlebten ein stärkeres Knochenwachstum, weniger Frakturen und keine immunologischen Abstoßungsreaktionen. Im September 2024 präsentierte BOOST Pharma positive Top-Line-Ergebnisse aus einer Phase-1/2-Studie, die eine Reduktion der Frakturrate um über 75% bei Kindern mit OI zeigten. Das Unternehmen hat Orphan-Drug-Designationen sowohl in der EU als auch in den USA erhalten und plant, BT-101 weiter durch klinische Entwicklungsphasen zu führen, um die erste krankheitsmodifizierende Therapie für OI bereitzustellen.
